“Inhalar” ARN podría ser la solución para el tratamiento de la fibrosis quística

El ARN mensajero (ácido ribonucleico producido en el núcleo de la célula) es el encargado de enviar las instrucciones dadas por el ADN al resto de células del organismo. Pues bien, recientemente un grupo de investigadores⁽¹⁾ ha desarrollado un tipo de partículas que contienen ese ARN mensajero (y que además se pueden inhalar), lo que supone un gran avance para el tratamiento de enfermedades causadas por alteraciones genéticas.

Y es que estas enfermedades, como por ejemplo la fibrosis quística (patología hereditaria que dificulta la acción de los pulmones), surgen porque un gen defectuoso no realiza correctamente su función asignada. En estos casos bastaría con administrar el ARN mensajero con las instrucciones correctas dadas por el ADN, para indicar a los genes defectuosos las funciones que deben realizar. Y una forma de administrarlo es a través de un inhalador, como los que se usan en caso de asma.

Las pruebas llevadas a cabo con ratones han confirmado la eficacia de este sistema y ya se están realizando ensayos clínicos para evaluar su potencial en pacientes con fibrosis quística.

Fuentes:

1. Patel AK, et al.: “Inhaled Nanoformulated mRNA Polyplexes for Protein Production in Lung Epithelium”. Adv Mat. 2019.