La ELA (esclerosis lateral amiotrófica) es una enfermedad neurodegenerativa que afecta a las neuronas motoras, lo que provoca una atrofia muscular que acaba culminando en parálisis generalizada. Ahora un reciente estudio(1) ha descubierto un nuevo enfoque que permitiría retrasar la progresión de esta patología.

Los responsables de la investigación observaron que la acumulación de la proteína TDP-43 en las células nerviosas puede ser la responsable de la muerte de estas últimas. Y es que cuando los niveles de esa proteína son demasiado altos tiene lugar una desestabilización del ARN (ácido ribonucleico encargado, entre otras cosas, de la síntesis de las proteínas para que desempeñen sus funciones) que acaba afectando a las células nerviosas.

Una vez identificada esta relación llevaron a cabo diversos experimentos para alterar la estructura de la TDP-43 e inhibir su acción (impedían que recibiera la orden del ARN), desencadenando su rápida degradación. Como consecuencia el daño provocado en las células nerviosas era mucho menor, retrasando con ello el deterioro ocasionado por la patología.

 

Fuentes:

  1. Sarah Y. Ebstein, Ilona Yagudayeva, Neil A. Shneider.: “Mutant TDP-43 Causes Early-Stage Dose-Dependent Motor Neuron Degeneration in a TARDBP Knockin Mouse Model of ALS”. Cell Reports. 2019.